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この記事は最初に2025年2月19日に英語で公開されました 世界規模でのsiRNA研究・応用の急速な拡大に伴い、当該分野の特許出願数も急増しています。中国における様々なsiRNA特許出願の経過について分析してみると、siRNA医薬品に対する特許審査の実務において、よりケース・バイ・ケースな評価へと変化してきていることが分かります。 短い干渉RNA(short interfering RNA)またはサイレンシングRNA(silencing RNA)としても知られる、短鎖干渉RNA(small interfering RNA、siRNA)は、二本鎖ノンコーディングRNA分子の1つのクラスであり、通常20～24塩基対の長さを有します。siRNAは、メッセンジャーRNA(mRNA)に結合し、それを分解することにより、特定の遺伝子の発現をノックアウトします。 double-stranded non-coding RNA molecules そのため、疾患の原因となる遺伝子の異常な発現を低減または阻害することによって、ヒト疾患を治療するための強力な治療アプローチとして、siRNAに基づく治療法が出現しました。 近年では、オンパットロ（パチシラン）、ギブラーリ（ギボシラン）、オクスルモ（ルマシラン）、レクビオ（インクリシラン）、アムヴトラ（ブトリシラン）およびリブフロザ（ネドシラン）などのいくつかのsiRNAに基づく医薬品が規制当局から承認されています。 CNIPAの審査における変化 これまで中国国家知識産権局（China National Intellectual Property Administration、CNIPA）は、siRNAの設計に関して先行技術での一般的な技術的手段を考慮していたため、審査官は出願において例示されるsiRNAにクレームを限定するように求めていました。 しかしながら、siRNAは標的疾患に応じて変化するので、CNIPAは、siRNAに関して一般的に認められた設計基準やルールはないと認める立場へと移行しました。 実験データは出願において最も重要 特許出願において開示される実験データ、特にインビボのデータは、siRNA発明の進歩性または許容可能なクレームの範囲を評価する際に重要な役割を果たします。 低いトランスフェクション効率、インビボでの低い安定性および高い分解性などのsiRNAの既知の課題を考慮すると、例えば、長いインビボでの安定性および標的DNAに対する阻害効果は、予期しない技術的効果として認められることが多いです。 さらに、先行技術のsiRNAに比べて、優れたまたは予期しない技術的効果を実証する比較実験のデータは、一般的に、審査過程で有益になります。 新規性および進歩性の評価 siRNAの新規性／進歩性は、そのコアとなるdsRNAの一次配列によって判断されます。一般的に、標的遺伝子が新たに発見され、特定の疾患に関連付けられる場合、出願において裏付けデータが含まれていれば、この遺伝子を標的とするsiRNAは、新規性かつ進歩性があるとみなされる可能性が高くなります。 しかしながら、標的遺伝子が先行技術として開示されている場合、評価はsiRNAの配列および効果に依存します。 特許請求されたsiRNAが先行技術のsiRNAと同じ一次配列を含み、かつ同様の技術的効果を発揮する場合は新規性の欠如があるとして拒絶されます。 特許請求されたsiRNAが先行技術と部分的に重複する配列またはマイナーな違い（例えば、ヌクレオチド数基の変化）を有する場合、当該siRNAが先行技術よりも顕著に優れたまたは予期しない技術的効果を発揮すれば、進歩性を認められることがあります。 特許請求されたsiRNAが先行技術と同じ標的遺伝子を標的とするが、先行技術のsiRNAとは異なる位置を標的とする場合は、当該siRNAが優れたもしくは予期しない技術的効果を発揮するか、または異なる医療適用の治療を目的とする場合にのみ、進歩性を認められることがあります。 安定性向上のための改変 インビボでのsiRNAの固有の安定性に対処するため、dsRNAの両鎖への改変が一般的には採用されています。 CNIPAは一般的に、改変が非天然アミノ酸を導入せず、かつその改変によってアンチセンス鎖が標的mRNAへ結合する能力が阻害されない場合に限り、当該改変を許容します。 また、特許請求されたsiRNAの一次配列が先行技術のsiRNAと実質的に異なり、かつ改変が、様々な組み合わせにおいて、予期しない技術的効果を実現することを証明するのに十分なデータが明細書に示されている場合、CNIPAはより幅広い改変を許容することがあります。一般的に、特許請求されたsiRNAが、先行技術のsiRNAの一次配列と同様である場合、これらの改変をクレームで特定することが求められるます。 前述の傾向は一般的な概念ですが、siRNAの発明の審査は、特にケース・バイ・ケースな評価であることに留意することが重要です。 siRNA関連の特許出願に関し、ご質問がある場合またはお手伝いが必要な場合には、弊所チームがお手伝いいたします。是非、お問い合わせください。どのようにお役に立てるか、ご相談させていただければと存じます。 弊所では一般的なお問い合わせや見積もりの際にご利用いただける日本語担当窓口を用意致しております。 日本語のお問い合わせを直接 [email protected] 宛にお送りください。技術系のバックグラウンドを持つ日本語窓口担当者が迅速にお返事致します。 出願のご指示等につきましては、通常のメールアドレスに英語でお送りいただけると幸いです。